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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

227

Références bibliographiques

531

Mots-clés

Thérapie génique Flavivirus Adeno-associated virus Mitochondria Mice Knockout AAV Animal models Genetic Viral Astrocytes Myotonic dystrophy Gene Expression Regulation Preschool Dystrophin Transfection/methods Polymorphism MiRNA HEK293 Cells Genetic Loci Muscle disease CRISPR/Cas9 Cellules souches embryonnaires humaines Chromosomal instability Transcriptomics Liver Human pluripotent stem cells Myotubular myopathy Age-related macular degeneration Pathological modeling Phenotype Thérapie cellulaire RNA biology Animal Receptors Induced pluripotent stem cells Micronuclei Antigens Golgi apparatus Genetic Vectors Stem cell Duchenne Muscular Dystrophy Mutation Reporter Muscular dystrophy DLK1-DIO3 Adult Dependovirus/genetics/immunology Cell Line Gene Transfer Techniques Muscle Spinal cord Myopathies Male Dosage CRISPR-Cas9 Gene therapy Genotoxicity Chromothripsis Lentivirus/genetics Genes Myotonic dystrophy type 1 Disease Models Calcium Cell therapy Cell Proliferation FKRP Genetic Therapy Metabolism Duchenne muscular dystrophy Genome Progeria Myopathy Aging Pluripotent stem cells Lentiviral vector Virus Integration Immunology Retinitis pigmentosa Genome editing CRISPR/Cas9 chromothripsis gene therapy genotoxicity micronuclei chromosomal instability Splicing Female Transduction Muscular Dystrophy Astrocyte Humans Aequorin Activin Receptors Human Canine Genome editing Genetic Therapy/methods Inbred C57BL DMD Child Neurons Animals Dependovirus/genetics Protein Tyrosine Phosphatases Inbred mdx

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